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“一針70萬”:難以抵達的罕見病救命藥

“一針70萬”:難以抵達的罕見病救命藥

2020年08月10日 13:52 來源:新京報參與互動參與互動

  在北京美兒脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)關愛中心執行主任邢煥萍的印象中,罕見病SMA已經很久沒有像現在這么“廣受關注”了。

  起因是近期網上的一則“求藥”信息,湖南省懷化市32歲的市民武仕平在網上求助,他1歲多的兒子小毅患有SMA,需要注射一種美國生產的、名為諾西那生鈉的特效藥,一針價格約70萬元人民幣。但有自媒體稱,該藥在澳大利亞僅售41澳元(折合人民幣約206元),巨大的價格差引發網友質疑。

  8月6日,諾西那生鈉研發生產商在中國成立的渤健生物科技(上海)有限公司(下稱渤健生物)公開回應稱,藥品價格不同于藥品報銷后患者自付費用,該藥品在澳大利亞政府采購單支價格實際為11萬澳元(折合人民幣約55萬元),但由于被納入該國的藥品福利計劃,患者只需自付費用41澳元。

  諾西那生鈉在我國獲批上市一年多,也是國內唯一獲批的SMA藥物,目前未被列入醫保報銷藥品名錄。由于價格昂貴且需終身使用,它難以抵達絕大多數飽受病痛折磨的SMA患者手中。

  不過,近年來,國內已有公益基金會發起患者援助項目,亦有多個省市探索了各種形式的補充保障模式,為SMA患者減輕負擔。專家建議,應推行“N+1”模式,既有基本醫療保險的報銷,又有藥企、保險公司、公益慈善組織等多方的合作,織就一張多層次的罕見病治療保障網絡。

諾西那生鈉注射液。來源:渤健公司官網

  2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”

  美兒SMA關愛中心是專注國內SMA患者及家庭支持服務的公益組織,早在去年,邢煥萍就關注到了小毅的案例。

  8月5日下午,邢煥萍告訴新京報記者,小毅父母長年在廣東打工,去年8月發現小毅身患SMA之后,在廣東、湖南多家醫院治療,效果不佳。隨著病情不斷惡化,小毅現在已經住進ICU,用呼吸機和咳痰機維持生命。

  公開信息顯示,SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,起病較早,有患者剛出生幾個月就會發作。發病后,患者會逐漸喪失各種運動功能,包括呼吸和吞咽功能。該病不分男女和種族,在新生兒中的發病率約為1/6000-1/10000,普通人每50人中就有一個是致病基因攜帶者。

  有專家估計,國內SMA患者在2-3萬人左右。邢煥萍介紹,自2016年起,在北京美兒SMA關愛中心登記的SMA患者超過1600人。

  基于發病時間及所能達到的最大運動功能,SMA患者通常會被劃分為4個類型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。小毅患的是Ⅰ型,屬于SMA病情最嚴重的那種。蘇州大學附屬兒童醫院神經內科主任湯繼宏向新京報記者介紹,對I型患者來說,肌無力最嚴重的后果是累及呼吸,一旦呼吸機“呼不動了”,就要氣管插管輔助呼吸。

  “I型患者,如果不治療的話,自然的生存時間就是現在大家公認的2歲,因此,SMA又被稱為2歲以下嬰幼兒的‘頭號遺傳病殺手’?!毙蠠ㄆ颊f。

  今年8月,由美兒SMA關愛中心、香港中文大學深圳研究院聯合編寫的《中國SMA患者的生存與挑戰白皮書——基于美兒患者登記數據庫》顯示,181名隨訪的SMA-Ⅰ型患者中,有64名已去世,去世時的平均月齡為11.1個月,中位數為8個月,死亡率高達35%。

  即使對于嚴重程度相對較低的SMA其他型患者,生存狀況也不容樂觀。江蘇宿遷人包杰的兒子哲哲是一名SMA-Ⅱ型患兒。哲哲2018年2月出生,約1年后,包杰發現兒子出現了肌肉萎縮、運動困難、抬手抬頭困難、便秘等問題,經常三四天才能排便一次,必須用藥物輔助。

SMA患兒在醫生指導下進行康復訓練。受訪者供圖

  26歲的南昌人郭佳妮8個月大時被發現走路異常,3歲在北京確診為SMA-Ⅱ型。多年來,她感到腿越來越無力,從最開始能扶著墻走,到后來慢慢無法行走。如今,她需要人協助才能上衛生間、上床休息。

  “SMA是一種基因疾病,不會隨著年齡增長或治療而消失,會伴隨患者一生?!睖^宏介紹,一般SMA-Ⅱ型患者能達到成人壽命水平(18歲以上),Ⅲ型則可達到正常人壽命水平。

  1891年,SMA在奧地利首次被發現及報道。然而,此后一直缺乏有效治療方案?!霸跊]有特效藥之前,患者主要是通過營養神經的藥和運動康復訓練,延緩身體機能的退化?!睖^宏說。

  從3歲開始,郭佳妮每天到家附近的康復中心報到。在那里,她每天重復著壓腿、站起坐下、推著助行器行走等動作,加上服用激素類藥物,她的腿慢慢有了一些力氣。但不到三個月,她的手卻因為服用激素而長滿了毛,皮膚也變得奇癢無比,不得已只好放棄。

  之后,郭佳妮還嘗試了各種治療方法,針灸、喝中藥、用背背佳,“以及各種奇怪療法”,但都沒什么效果,9歲時,她坐上了電動輪椅。

  江蘇SMA病友組織負責人宋倩(化名)告訴新京報記者,早期,國內患者對SMA了解有限,大多是通過病友組織學習護理知識。一般家庭都會給孩子推拿、按摩、游泳,進行輔具鍛煉,家里備有咳痰機、站立架、矯姿椅等,最早國內連咳痰機都缺,需要海淘。

  2016年12月,渤健生物研發的諾西那生鈉注射液獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準,成為世界上第一個治療SMA的特效藥。渤健公司官網顯示,截至2019年8月,該藥已在50多個國家和地區上市。

  2019年4月28日,諾西那生鈉在中國獲批上市,成為中國首個和唯一一個能治療SMA的特效藥。此外,還有兩種SMA藥物——諾華子公司AveXis的Zolegnsma和羅氏的Risdiplam,但目前尚未在中國上市。

  湯繼宏是哲哲的主治醫生,他曾為包括哲哲在內的多名SMA患者注射過諾西那生鈉。據他觀察,該藥物治療效果較為明顯,患者肌肉力量提高。哲哲之前連奶瓶也拿不住,治療之后可以自主抓奶瓶喝奶,另兩名患者寫字、刷牙都更有力氣了。其中,一名正在讀高中的16歲患者,平時上學要坐輪椅,治療之后能扶站半小時。

  不過,湯繼宏也表示,諾西那生鈉并非神藥,不能讓患者完全恢復到正常人水平,更不可能根治SMA。他告訴新京報記者,諾西那生鈉“最主要的作用是延緩退化,比如不用藥退化到嚴重程度可能一兩年,但是用藥可能是10年?!?/p>

SMA患兒在醫生指導下進行康復訓練。受訪者供圖

  國內外都是“天價”

  了解到諾西那生鈉的價格后,郭佳妮被澆了一盆冷水,“真的太貴了,對我來說很遙遠,不可能把這個事情納入到我的生活規劃中來?!?/p>

  據渤健生物官網,在中國,諾西那生鈉注射液單只價格接近人民幣70萬元?;颊咴诘谝荒晷枰⑸?-6劑,此后每年還必須注射3劑,可能終生都需要注射該藥物。也就是說,如果患者3歲確診,壽命達到50歲,按照上述注射頻率和價格,全自費需要花費1.029億元人民幣。

  宋倩說,她所在病友群中約有100名患者,使用諾西那生鈉的只有三四個,即使已經用上的,也擔心以后難以持續。

  湯繼宏表示,在臨床當中,不少家長都想給孩子使用諾西那生鈉,但“一聽價格就馬上皺眉頭了?!敝挥猩贁等诉x擇注射,“一是家里經濟條件比較好,能夠承受;二是家長們認為隨著醫學發展,可能以后會有(便宜的)藥代替這個藥,先用這個藥維持,延緩退化;三是等待政策變化,比如說能夠報銷?!?/p>

  對于為數不多的使用諾西那生鈉的患者,湯繼宏在注射時都會加倍小心?!靶枰峭饪?、影像科、神經科等多學科會診,甚至要在CT照影下找準穿刺點,把藥物打到脊髓里?!睖^宏說,“一瓶諾西那生鈉注射液70萬,只有5毫升,一毫升20滴,那一滴藥就是7000塊,一滴打不準都是浪費?!?/p>

兩歲半的哲哲為SMA-Ⅱ型患兒,使用站立架輔助訓練。受訪者供圖

  不僅在中國,在國外,諾西那生鈉也是“天價”。在美國,據此前渤健生物的公開聲明,諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元(折合人民幣約87萬元),相較中國單只70萬元的售價,高出約20%。在澳大利亞,政府采購該藥品價格為每支11萬澳元(折合人民幣約55萬元),亦十分高昂。

  “罕見病藥物大多屬于分子生物類制藥,研發成本很高,加上消費群體小眾,因此定價普遍較高?!睎|南大學醫療保險和社會保障研究中心主任張曉向新京報記者表示。

  另一種治療SMA的藥物Zolegnsma因售價折合人民幣超過1000萬元,從而被稱為“全球最貴藥物”。

  一位國內醫保制度的研究人士表示,藥物上市階段,定價是由企業自行決定的。2014年發改委取消了藥品最高零售價限價后,藥品若未納入醫保,定價決策基本上“比較市場化”。

  為了給兒子治病,2020年7月,武仕平在網絡上發起眾籌。他對媒體表示,“一針70萬元,以現在的收入,不吃不喝干上12年才能買一支特效藥?!?/p>

  8月10日中午,新京報記者在某籌款平臺看到,武仕平發起于7月19日的籌款已募集到30萬多元的善款,但距離70萬目標還很遙遠。即便是籌滿70萬,也僅僅是第一針的費用,仍然是杯水車薪。

  在中部某省SMA病友組織負責人陳武看來,網絡眾籌并不能完全解決問題。因為SMA是一種需要終身用藥的病,“不可能每次到了打針的時候就去眾籌?!?/p>

SMA-I型患者小毅在某平臺的籌款。來自某籌款平臺截圖

  納入醫保后有望降低價格

  不過,雖然在國外諾西那生鈉也是“天價”,但邢煥萍表示,在大多數已獲批上市的國家和地區,該藥物都獲得了全部或部分報銷,包括亞洲的日本、韓國、中國臺灣、中國香港。

  對于最近有自媒體宣稱在澳大利亞注射該藥物僅需41澳元一支,8月5日,渤健生物方面向新京報記者回應稱,藥品價格和藥品報銷后患者自付費用是兩個完全不同的概念,澳大利亞政府采購該藥品價格為11萬澳元(折合人民幣約55萬元),而41澳元(折合人民幣約206元)是患者自付費用。

  新京報記者查詢澳大利亞政府衛生部官網證實,諾西那生鈉注射液已于2018年6月1日被納入該國的藥品福利計劃(PBS),該網站顯示藥品單支價格為11萬澳元,報銷后患者自付費用最高為41澳元。

澳大利亞政府衛生部官網顯示的諾西那生鈉注射液價格。

  而在中國大陸,諾西那生鈉并未被納入到醫保報銷藥物之列。關注國內罕見病多年的艾昆緯企業管理咨詢(上海)有限公司執行總監李楊陽告訴新京報記者,截至目前,已有38種罕見病藥物被納入醫保目錄中,還有26種已經上市的罕見病藥物未被納入,這當中有一半以上都是年治療費用在50萬以上的。有6種罕見病藥物為“超高值藥物”,諾西那生鈉屬于其中之一。

  8月6日,渤健生物回應稱,根據相關規定,參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲批上市的藥品。諾西那生鈉于2019年2月獲批,因此未參加2019年國家醫保談判。

  國家醫療保障局官網顯示,8月3日,《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案》已啟動,經過企業申報、專家評審、談判和競價等環節,符合要求的藥品可納入2020醫保藥品目錄。

  8月5日,渤健公司方面向新京報記者表示,公司正在積極準備向醫保局提交諾西那生鈉的資料,若該藥品通過專家評審,則將進入醫保談判環節,若確定納入2020國家醫保藥品目錄,患者將有望以較低價格購買。

  不過,多名受訪專家對新京報記者分析,罕見病藥物納入醫保是一個非常復雜的過程,由于罕見病的病患人數、病情、藥物療效等存在不確定性,而且,罕見病藥物價格高但惠及人群少,若以醫?;鸶采w,是否會給醫?;鹪斐奢^重負擔、對其他人而言是否有失公平等,都是現實考量的問題。因此,諾西那生鈉是否會被納入醫保仍是未知數。

  即便納入醫保,醫保資金可能也無法覆蓋使用該藥物的全部費用。上述國內醫保制度的研究人士告訴新京報記者,根據我國各個地區不同的經濟發展水平和醫?;鹬С炙?,基本醫療保險的每年報銷封頂線在1萬到30萬之間,中位值為18萬左右?!耙簿褪钦f,即使用藥進入了醫保目錄,一般經濟水平地區的患者每年可能只能通過醫保報銷18萬元。即使是醫?;鹱畛湓5牡貐^,患者最高只能獲得30萬元的報銷額度?!?/p>

  面對國內外治療花費的巨大差距,不少患者家庭選擇到美國、日本等地工作,“就是為了尋求幾乎免費的治療?!彼钨徽f,非日本國籍,但在日本工作或學習、持6個月以上有效簽證、參與國民健康保險的外籍人士子女,也可獲得和日本國民同等的諾西那生鈉醫療保障,她身邊就有人為了給孩子治病,專門學了廚藝之后到日本去當廚師。

  多方合作的罕見病治療保障網絡

  雖然中國大陸尚未將諾西那生鈉注射液納入醫保名錄,但在不少省市,已經有一些公益基金會開展了援助項目,為SMA患者減輕負擔。

  2019年11月,哲哲在蘇州大學附屬兒童醫院注射了諾西那生鈉,他也成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。

  2019年11月,哲哲在蘇州大學附屬兒童醫院注射諾西那生鈉。來源:蘇州大學附屬兒童醫院微信公號

  湯繼宏介紹,哲哲接受了一項針對SMA患者的援助項目,頭4針“打一贈三”,即患者只需自付第一針的70萬元;在后面的維持階段,每4個月打一針,“打一針送一針”,相當于一針35萬元。

  渤健公司方面向新京報記者介紹,上述項目為中國初級衛生保健基金會2019年5月31日啟動的SMA患者援助項目。接受援助的患者第一年的治療費用約為人民幣140萬元,和全自費相比可節省約三分之二;之后每年的治療費用約為105萬元,和全自費相比可節省約一半。截至目前,全國已有80多位SMA患者在該援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

  公開資料顯示,中國初級衛生保健基金會于1996年經民政部批準成立,是一家由中國農工民主黨主辦、國家衛健委主管的全國性公募型基金會。

  其官網介紹,該基金會與渤健公司合作籌備患者援助項目,幫助SMA患者減輕支付負擔,提高治療可及性,目前已在全國14個省市開展,首期覆蓋25家中心醫院。

8月7日,中國初級衛生保健基金會。新京報記者 李昀 攝

  8月7日,中國初級衛生保健基金會項目部的一位工作人員告訴新京報記者,該基金會的資金來源主要是藥企和社會慈善人士的捐贈。對SMA等罕見病的援助,屬于該基金會“生命綠洲”患者援助公益項目的一部分,受贈人群主要是負擔高價藥的大病、罕見病患者,治療費用由基金會出資、藥企讓利、患者適當支付等多方共同承擔。

  除了獲得中國初級衛生保健基金會的援助,哲哲還得到了江蘇省慈善總會的援助,“打一針花費70萬元,大概能得到15萬元的報銷?!闭苷艿母赣H包杰說。

  在陳武所在的中部某省,也可以給予諾西那生鈉一定比例的報銷。陳武介紹,目前該省約有10位左右患者使用了諾西那生鈉,一針能報銷約60萬元。

某省SMA患者報銷單,諾西那生鈉醫保報銷約60萬元。受訪者供圖

  據蔻德罕見病中心和艾昆緯(IQVIA)管理咨詢團隊于今年5月聯合發布的《中國罕見病醫療保障城市報告2020》,在我國,罕見病在醫保以外的補充保障有七大模式:專項基金模式、大病談判模式、財政出資模式、政策性商業保險模式、醫療救助模式、醫保零星增補模式、自主申報模式。

  該報告的主研究員李楊陽向新京報記者介紹,上述中部某省的SMA報銷成功案例應該屬于醫保零星增補模式,“該省此前并沒有出臺過省級制度化的罕見病保障政策,SMA患者報銷成功相當于還是一個個案救助的例子?!?/p>

  李楊陽和張曉均表示,目前各界共同期待的罕見病保障方案是推行“N+1”模式?!?”就是基本醫療保險對于罕見病的報銷,“N”是指由政府、藥企、保險公司、公益慈善組織等多方共同合作的補充性幫扶政策。目前這些政策正在國內各地實驗性開展,未來有望在國家層面實現多試點、多層次的罕見病治療保障網絡。

  8月7日,湖南省衛生部門相關負責人在接受新華社記者采訪時也表示,真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題,需要積極發展商業保險,綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負,有關部門還應加快仿制藥研發和一致性評價,從根本上提高相關藥品的可及性。

  國家醫療保障局在2019年底答復政協委員提案的函中表示,總的來說,現行制度已將部分罕見病藥品納入了基本醫療保險藥品目錄,并為罕見病患者提供了醫療救助方面的解決渠道。下一步,國家醫保局將結合參保人用藥需求、醫?;I資能力等因素,通過嚴格的專家評審,逐步將療效確切、醫?;鹉軌虺袚暮币姴∷幬锛{入醫保支付范圍。

  新京報記者 向凱 李昀 實習生 吳曉旋

【編輯:劉歡】
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